最极因(XY-DNA)开启基因治疗的春天

By admin in 技术中心 on 2019年3月18日

原标题:Viking领投、辉瑞跟投,4D Molecular Therapeutics
完成9000万美元B轮融资

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4D Molecular Therapeutics
是一家专注治疗遗传性疾病的的生物技术公司,是基因治疗领域的重要企业。近日,该公司宣布完成了9000万美元的B轮融资。

2013年基于最极因研究的VeryAlgae食疗在欧美获得了突破性的反馈,在2014年进入中国后,更是取得了惊人的展现。这一基于细胞食疗的产品分别在脂肪肝、肿瘤、前列腺、胃肠疾病、心脑血管疾病方面的功用而备受瞩目。也开启了基因治疗的春天。

本轮融资由 Viking 全球领投,跟投方包括 ArrowMark Partners、Janus
Henderson 投资、辉瑞风投、Biotechnology
价值基金等10家机构。随着这次B轮融资,跟投方 ArrowMark Partners
的投资主管 Tony Yao 加入了公司董事会。

2014年,荷兰UniQure公司的Glybera由欧盟审批通过,不同于逆转录病毒载体和格尔辛格试验的腺病毒载体,这个项目采用腺相关病毒(AAV)作为载体,用以治疗脂蛋白脂肪酶缺乏引起的严重肌肉疾病。Glybera的获批上市开启了基因治疗的新时代。

4D Molecular Therapeutics 表示,这笔资金将用于推进其研发平台和下一代 AAV
基因疗法的研发管线。

2014年,FDA依据临床I期的结果授予了美国圣地亚哥医药公司Celladon针对心衰的基因治疗药物MYDICAR“突破性疗法”的地位,这也是FDA首次认定的基因疗法。2015年和2016年,Spark
Therapeutics、BluebirdBio、AVeXis公司在研产品SPK-RPE65、LentiGlobin和FDAAVXS-101又相继获得FDA授予的“突破性疗法”资格。“突破性疗法”旨在加速开发及审查治疗严重的或威胁生命的疾病的新药。2015年10月和12月,安进公司的溶瘤病毒药物T-Vec分别在美国和欧洲获得批准上市,这是基于单纯疱疹病毒(HSV-1)载体的黑色素瘤的基因疗法,成为第一个被批准的非单基因遗传疾病的基因治疗。

该公司的研发重点是 AAV
基因治疗产品。这是该公司首创并自主研发的技术——利用 AAV
载体将基因输送到身体中的任何细胞和器官,以消除疾病。AAV
可以找到一条最佳基因输送路径,还能抵抗原有的抗体,在低剂量的状态中解决病痛。
在这项技术上,该公司正处于全球领先的地位。

截至2016年2月,在NIH临床注册的基因治疗达2300多项。由于潜在的巨大市场和商业利润,接近70%(1517项)是癌症的基因治疗,而针对相对更为简单但是市场前景不明的单基因遗传病,仅有235项。

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2016年5月,全球制药巨头葛兰素史克公司的基因疗法Strimvelis被欧盟批准上市,成为世界上第一个被批准上市的针对儿童重症联合免疫缺陷病进行基因修复的疗法。该项治疗是基因治疗成功走向临床市场的又一个里程碑。

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